在《细胞治疗》一书中，作者对细胞治疗监管环境、免疫细胞治疗、干细胞治疗及细胞治疗产品工业化均有详细的讲解，让我们通过对本书的阅读、学习，以快速熟悉整个细胞治疗领域。
细胞治疗技术已成为近年来最引人注目的领域之一，细胞疗法在癌症、血液病、心血管病、糖尿病、阿尔茨海默病等方面展示了良好的治疗前景，尤其在肿瘤免疫领域发挥了重要作用，成为研发数量最多的疗法。
按细胞来源，细胞治疗分为自体细胞治疗（来自于患者自身细胞）和异体细胞治疗（来自于第三方供体）。一般而言，细胞疗法主要参与的细胞是免疫细胞和干细胞。干细胞是组织、结构的建设和修复者，承担着不断地分裂和分化新细胞，增加细胞的种类和数量，最终维持身体的健康。免疫细胞是人体的防卫者，一方面发挥着清除细菌、病毒、异物的作用，另一方面消除体内衰老及突变的细胞，以防御疾病的发生。
在细胞治疗领域，这两种细胞不同的功能赋予了它们在不同疾病中发挥着治疗作用。干细胞作为组织、器官的建设和修复者，主要用于皮肤的烧伤与烫伤、肝硬化、糖尿病及其并发症、帕金森，以修复受损的细胞、组织、器官等。免疫细胞作为人体的防卫者，抵御外来病原微生物或异物对人体的侵害，避免因各种病原微生物感染导致的感染性疾病的发生；清除突变细胞，预防和治疗癌症。
2012年，美国6岁的白血病女孩艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）在生命垂危之际，成为全世界第一位接受试验性CAR-T细胞治疗的患儿，被成功治愈。8年后，2020年5月，艾米丽发布新照片——8年没有癌症了。艾米莉的成功治愈，掀起了全球科学家们对CAR-T细胞治疗狂热追求，直到2017年，两款CAR-T细胞治疗产品获得美国FDA批注上市，CAR-T细胞治疗产品为代表的免疫细胞治疗大门就此被打开。
截至目前，国际上已有多个干细胞产品获批上市，其中美国6个（含联合）、韩国4个、欧盟3个、澳大利亚1个、加拿大1个、意大利1个、印度1个、日本1个，主要用于治疗膝关节软骨损伤、1型糖尿病、移植物抗宿主病、血液及免疫系统疾病、克罗恩病、急性心肌梗死等，干细胞治疗产品的研发已在各种疑难杂症中如火如荼地展开。
然而，细胞治疗产品的研究在国内的发展，并不是一帆风顺。2016年的“魏则西事件”、2018年的“基因编辑婴儿”事件的发生，对医疗机构、医药公司、研究院等科研单位在细胞治疗技术的应用及伦理问题上提出了更加严格且严谨的要求。我国在细胞治疗领域的监督管理政策仍有待进一步完善。
本书共有4篇：细胞治疗产品的监管环境、免疫细胞治疗、干细胞治疗和细胞治疗的产业化。第一篇主要从药品监管的角度，对细胞治疗产品的非临床安全性评价与注册要求、临床研究的技术要求和特殊考虑，以及临床样品基因转导载体技术的药学研究和GMP生产等方面进行探讨和总结。第二篇首先介绍了CAR-T细胞疗法的原理、发展历程、实体瘤相关抗原靶标及特异性CAR-T细胞疗法概况；随后对免疫治疗的新手段一新生抗原免疫治疗进行了介绍；最后，对个性化新抗原肽疫苗治疗胰腺导管癌的临床研究进行了介绍。第三篇主要介绍了间充质干细胞在糖尿病治疗中的应用、干细胞在皮肤修复与再生中的应用、间充质干细胞在动脉疾病中的应用、干细胞在心血管疾病中的应用、间充质干细胞在移植物抗宿主病治疗中的应用等内容。第四篇以工艺和质量为两大主线，介绍了细胞治疗产品的生产工艺要求，概括了行业前沿进展、技术难点和解决思路，重点介绍了质粒和病毒的生产和质控等内容。
目录Contents
前言
第一篇 细胞治疗的监管环境
第1章 细胞治疗产品的非临床研究 4
一、概述 4
二、细胞治疗产品的非临床研究 5
三、干细胞产品的非临床研究 9
四、免疫细胞产品的非临床研究 11
五、结语 14
第2章 细胞治疗产品的临床研究 15
一、细胞治疗产品的临床研究与监管 15
二、细胞治疗产品的临床试验及其实施 17
三、结语 21
第3章 临床试验用细胞治疗产品基因转导载体的监管 22
一、临床试验申请的药学要求 23
二、生产原材料管理 24
三、工艺研究 26
四、质量研究 27
五、临床样品的GMP生产 28
六、参考法规 29
第二篇 免疫细胞治疗
第4章 实体瘤的CAR-T细胞疗法 36
一、CAR-T细胞在实体瘤中的应用现状 36
二、CAR-T细胞用于实体瘤治疗的局限性 39
三、实体瘤微环境的免疫抑制性 43
四、应对抑制性免疫微环境的技术手段 49
五、结语 56
第5章 原发性肝细胞癌的免疫治疗 67
一、概述 67
二、原发性肝细胞癌的免疫治疗现状与挑战 68
三、结语 75
第6章 免疫治疗的新手段——新生抗原免疫疗法 80
一、新生抗原用于肿瘤免疫治疗 80
二、肿瘤新生抗原的来源 81
三、新生抗原的预测和鉴定 83
四、新生抗原免疫疗法的多种手段 84
五、新生抗原免疫疗法的选择 85
六、新生抗原免疫疗法面临的挑战 86
七、结语 87
第7章 个性化新抗原肽疫苗治疗胰腺导管癌的临床研究 89
一、肿瘤是人类健康的头号敌人 89
二、肿瘤逃逸及抗肿瘤免疫 90
三、胰腺癌 92
四、胰腺癌的临床治疗 93
五、胰腺癌的新抗原肽疫苗疗法 94
六、应用新抗原疫苗面临的挑战 98
七、结语 99
第三篇 干细胞治疗
第8章 间充质干细胞在糖尿病治疗中的应用 109
一、治疗机制 110
二、临床应用 113
三、结语 115
第9章 干细胞在皮肤修复与再生中的应用 121
一、表皮干细胞在皮肤修复与再生中的应用 121
二、真皮多能干细胞在皮肤修复与再生中的应用 122
三、间充质干细胞在皮肤修复与再生中的应用 124
四、间充质干细胞分泌组在皮肤修复与再生中的应用 125
五、结语 127
第10章 间充质干细胞在动脉疾病中的应用 130
一、动脉粥样硬化 130
二、外周动脉疾病 131
三、间充质干细胞的治疗作用 132
四、间充质干细胞的临床疗效 136
第11章 干细胞在心血管病治疗中的应用 146
一、用于治疗心脏病的干细胞类型 148
二、干细胞移植途径 149
三、干细胞治疗心衰 152
四、干细胞治疗心血管病存在的问题 158
五、组织工程心肌 159
第12章 间充质干细胞在移植物抗宿主病治疗中的应用 171
一、治疗机制 173
二、临床应用 175
三、结语 180
第13章 临床细胞治疗技术平台的标准研究 186
一、临床细胞治疗技术平台概念 187
二、临床细胞治疗技术平台建设 188
三、临床细胞治疗技术平台示范 191
四、阳性供体操作区域设置要求 191
五、临床细胞治疗技术转化应用智慧平台 197
六、结语 201
第四篇 细胞治疗的产业化
第14章 细胞制备工艺及GMP生产 206
一、GMP生产的法规要求 207
二、GMP生产工艺的关键技术 209
三、GMP生产的质量管理 211
四、外包生产模式介绍 212
五、结语 213
第15章 细胞治疗产品的质量控制 214
一、监管要求 214
二、总体考虑 215
三、分析方法验证 221
四、杂质研究 221
五、稳定性研究 222
六、提前放行、有条件放行和风险控制 222
七、变更管理 222
八、参考法规 223
第16章 质粒和慢病毒的合规生产 224
一、质粒的GMP生产 224
二、慢病毒的GMP生产 229
三、结语 235
第17章 细胞治疗工业化的生产设备 236
一、核心设备 236
二、辅助设备 241
第18章 细胞治疗产品的生产厂房设计 242
一、基于封闭式生产工艺的厂房设计 242
二、基于手工生产工艺的厂房设计 249
三、模块化细胞治疗产品的厂房设计 252
第19章 用于大规模细胞生产的自动化密闭扩增系统 258
一、背景 258
二、现状 259
三、展望 261
第20章 GMP生产的物料管理 263
一、细胞治疗产品生产属于药的范畴 263
二、物料分类及定义 264
三、物料管理法规要求 265
四、物料选择案例分析 269
五、生产进程及质量控制 273
六、工艺残留检测 274
七、GMP附录相关要点摘录 274
第21章 细胞治疗产品的全生命周期管理——以普列威为例 277
一、药品生命周期管理 277
二、普列威的全生命周期管理 278
三、贯穿普列威生命周期的信息系统 285
四、结语 288
附录1 体内生物反应器 289
一、传统组织工程面临的挑战 289
二、体内生物反应器的概述 291
附录2 专业术语缩略表 293
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