目录
总序 i
前言 v
摘要 vii
Abstract xiii
上篇
第一章 转化医学的提出背景、科学意义与战略价值 3
第一节 提出背景 3
一、基础研究未带来健康水平大幅度提高 3
二、医学科研与临床需求之间严重脱钩 4
三、疾病谱的转变使医学研究模式发生转变 4
四、基础研究积累的大量数据需要进一步解析 4
五、基础研究、医学实践和药物开发三者需要整合 5
第二节 转化医学的内涵演化 5
一、受现代分子生物学快速发展的挑战而提出的转化医学理念 5
二、概念模型 6
三、理解方式 10
四、我国应考虑的转化医学模式与路径 11
第三节 科学意义与战略价值 12
一、弥补基础研究与临床实践之间的脱节，促进健康中国建设 13
二、能更好地适应人类疾病谱的巨大变化 13
三、有望解决医疗费用高、新药研发慢两个重要医疗问题 13
四、能够大力促进生物医药产业高效发展，形成新的经济增长点 14
五、有助于医学科技创新体系建设，全面提升医学科技创新能力 14
参考文献 15
第二章 转化医学的国际发展态势 18
第一节 开展转化医学研究的主要国家 19
第二节 中国的研究集中于肿瘤领域，而美国、英国、日本的学科分布相对均衡 21
第三节 国际上转化医学研究的主要领域、研究模式与政策保障 23
一、转化医学研究的主要领域 23
二、转化医学相关的研究模式与政策保障 25
第三章 转化医学的国内发展态势 27
第一节 我国转化医学所处发展阶段 27
第二节 我国转化医学研究的主要研究领域 28
一、miRNA在恶性肿瘤中的基础研究 32
二、肿瘤分子靶向治疗药物及其临床效果研究 32
三、糖尿病、心脑血管疾病、类风湿性关节炎临床转化研究 34
四、干细胞转化医学 35
五、转化医学的理念探讨及其对研究模式、科研管理的影响 35
六、中医药转化医学研究 35
第三节 我国转化医学相关科技规划政策分析 36
第四节 我国转化医学发展面临的瓶颈问题 39
一、缺乏基础研究与临床研究有效沟通、衔接的机制和平台 39
二、疾病诊疗适宜技术临床研究水平较低、规范性差 39
参考文献 39
第四章 转化医学的保障制度 40
第一节 转化医学概念的再认知 40
一、基础发现向临床实践的转化率低 40
二、基础研究向临床转化时滞长 41
三、源自临床需求的转化医学 41
第二节 精准医学、循证医学与转化医学 42
一、精准医学与转化医学 42
二、循证医学与转化医学 42
三、精准医学、循证医学与转化医学的关系 42
第三节 转化医学重点保障制度 43
一、政府角色与筹资机制 43
二、规划布局 49
三、法律保障制度与伦理问题 57
四、人才培养制度 66
五、转化医学中心的运行机制 71
参考文献 81
第五章 我国转化医学学科发展的政策建议 86
第一节 加大资助力度 86
一、建议重点资助方向 86
二、加强基础研究成果可靠性验证资助 86
三、加强、完善资金资助政策管理体系 88
四、合理分配资助资金流向 88
第二节 加强基础设施建设 89
一、建立开放共享的数据环境 89
二、加大共性平台建设 90
三、攻克重大难题 91
第三节 加强新药研发和中医药转化医学研究 91
一、重视新药研发的专利保护 92
二、放开新药引进，鼓励Ⅰ期临床试验 93
三、应用循证医学方法评价中医药疗效 93
四、加强对老药新用研究的资助 93
第四节 加强国际合作 94
参考文献 95
下篇
第六章 重点环节 与重点平台支持领域 99
第一节 生物医学信息学与转化医学 99
一、引言 99
二、科学意义与战略价值 100
三、发展规律与研究特点 103
四、发展现状与未来发展方向 115
五、附录 121
第二节 临床资源、生物样本库与转化医学 124
一、引言 124
二、发展规律与研究特点 125
三、发展现状与发展态势 126
四、发展思路与未来发展方向 129
第三节 疾病分子检测技术与转化医学 132
一、引言 132
二、发展规律与研究特点 135
三、发展现状与发展态势 138
四、发展思路与未来发展方向 140
第四节 实验动物、比较医学与转化医学 142
一、引言 142
二、科学意义与战略价值 143
三、发展规律与研究特点 145
四、发展现状与发展态势 147
五、发展思路与未来发展方向 151
六、资助机制与政策建议 153
参考文献 154
第七章 重点研究领域 164
第一节 肿瘤性疾病 164
一、肝癌 164
二、胃癌 168
三、肺癌 174
四、食管癌 184
五、中医肿瘤 188
六、肿瘤生物治疗与转化医学 190
七、肿瘤化疗及靶向治疗 204
第二节 心血管疾病 210
一、引言 210
二、发展规律与研究特点 214
三、发展现状与发展态势 220
四、发展思路与未来发展方向 226
第三节 神经和精神系统疾病 228
一、发展意义与战略价值 228
二、发展规律与发展特点 230
三、发展现状与发展态势 231
四、发展思路与未来发展方向 233
第四节 免疫相关疾病 234
一、引言 234
二、发展规律与发展特点 235
三、发展现状与发展态势 237
四、发展思路与未来发展方向 238
第五节 代谢相关疾病 241
一、糖尿病 241
二、脂代谢异常疾病 245
三、骨代谢异常疾病 248
四、肥胖症 253
五、蛋白质与能量代谢异常 256
六、甲状腺疾病 261
第六节 感染性疾病 262
一、引言 262
二、发展规律与研究特点 266
三、发展现状与发展态势 270
四、发展思路与未来发展方向 276
第七节 干细胞转化医学 282
一、引言 283
二、发展规律与研究特点 290
三、发展现状与发展态势 296
四、发展思路与未来发展方向 305
第八节 药物研发 314
一、临床前研究部分 314
二、Ⅰ期临床实验部分 317
参考文献 334
关键词索引 348
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